Vyndaqel (tafamidis) verlängert das Leben von FAP-Patienten

Forscher des Hospital Santo António und des Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes in Portugal leiteten ein Team, das die Auswirkungen einer Lebertransplantation oder der krankheitsmodifizierenden Therapie Vyndaqel (tafamidis) auf die Überlebensfähigkeit von Patienten mit familiärer Amyloid-Polyneuropathie (FAP) im Frühstadium untersuchte.

FAP ist eine seltene, langsam fortschreitende Krankheit, die durch das Vorhandensein eines mutierten Blutproteins namens Transthyretin (TTR) verursacht wird. Dieses defekte Protein bricht leicht, was zur Ansammlung faseriger Ablagerungen an Organen und Geweben führt, die Schwäche, Taubheit und Schmerzen in den Extremitäten verursachen. Zu den Behandlungsmöglichkeiten für FAP-Patienten gehören eine Lebertransplantation oder die Einnahme von Vyndaqel (tafamidis), die das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten im Frühstadium verzögern soll.

Wie die Forscher erklärten, ist das wichtigste klinische Ergebnis dieser Überlebensstudie, dass Vyndaqel (tafamidis) oder Lebertransplantation "die Langzeitprognose für Patienten mit TTR-FAP in den letzten 25 Jahren dramatisch verändert haben, von einer fortschreitenden, [...] tödlichen Krankheit zu einer eher chronischen Erkrankung, deren Behandlung zu einem verzögerten Fortschreiten der Krankheit führt". Bei Patienten unter 50 Jahren konnte gezeigt werden, dass Vyndaqel (tafamidis) das Sterberisiko um 91 % senkt, während eine Lebertransplantation das Risiko im Vergleich zu unbehandelten Patienten um 63 % senkt. Weitere Informationen finden Sie unter FAP News Today.