Nusinersen (Spinraza)

Ein Medikament für Spinale Muskelatrophie

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Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetische Erkrankung, die Bewegung und Muskelkraft beeinträchtigt. Nusinersen (mit dem Markennamen Spinraza) ist die erste und einzige zugelassene Behandlung für Kinder und Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Nusinersen ist kein Heilmittel, aber es hat sich gezeigt, dass es den körperlichen Zustand und die Lebensqualität der Patienten verbessert.

Derzeit das einzige zugelassene Medikament für
Spinale Muskelatrophie

Nusinersen (Spinraza) ist eine zugelassene Behandlung, die für einige Kinder und Erwachsene mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Hoffnung bieten kann. Es ist u. a. in den USA, der EU, Brasilien, Japan, der Schweiz, Kanada und Australien zugelassen. Klinische Studien zeigen, dass dieses Medikament einen positiven Einfluss auf das Leben von Kindern und Erwachsenen mit SMA haben kann. Obwohl es nicht weltweit verfügbar ist, können Patienten, für die es nicht zugänglich ist, dieses Medikament sicher und legal in ihr Land importieren.

Was ist Nusinersen (Spinraza)?

Dieses Medikament ist eine Injektion für Menschen mit SMA. SMA betrifft die Motoneuronen und es wird angenommen, dass sie durch Veränderungen (Mutationen) in den Chromosomen der DNA verursacht wird. Es wird erwartet, dass Nusinersen (Spinraza) dem Verhalten dieser mutierten DNA entgegenwirkt, was dazu beitragen sollte, die motorischen Neuronen zu erhalten. Nusinersen (Spinraza) ist die erste und einzige zugelassene Behandlung, die auf diese Weise wirkt.

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Wie wirksam ist Nusinersen (Spinraza)?

Die Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza) wurde in klinischen Studien getestet. Diese klinischen Studien konzentrierten sich auf drei Patientengruppen, die auf unterschiedliche Weise betroffen sind: Patienten mit infantiler SMA (Typ 1), Patienten mit später auftretender SMA (Typ 2 und 3) und präsymptomatische Säuglinge, die wahrscheinlich eine SMA des Typs 1 oder 2 entwickeln werden (diagnostiziert auf der Grundlage von Gentests).

Studie bei SMA mit infantilem Auftreten

Diese erste Studie schloss Säuglinge ein, die bereits Anzeichen der Krankheit unter dem Alter von 6 Monaten zeigten. Klinische Studien zeigten, dass Säuglinge, die dieses Medikament erhielten, Verbesserungen bei den motorischen Meilensteinen zeigten, zu denen Faktoren wie: die Fähigkeit zu treten, den Kopf zu kontrollieren, zu sitzen oder zu deambulieren (krabbeln oder sich fortbewegen) gehören. Diese Meilensteine wurden von Säuglingen, die nicht mit diesem Medikament behandelt wurden, nicht erreicht.

Endauswertung nach 9 Monaten

Verbesserung

51%

Spinraza

gegen
0%

Unbehandelt

Lebendige oder keine Belüftung

61%

Spinraza

gegen
32%

Unbehandelt

Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen am Ende der Seite.

Studie bei später einsetzender SMA

Kinder in dieser Gruppe zeigten nach dem Alter von 6 Monaten Anzeichen der Krankheit (Typ 2 oder 3). Personen, die Nusinersen (Spinraza) einnahmen, steigerten signifikant ihre Fähigkeit, bestimmte körperliche Aktivitäten auszuführen (gemessen mit einem Test namens HFMSE). Der Anstieg blieb über die gesamte Dauer der Studie, die etwa 3 Jahre betrug, erhalten.

SMA später Beginn

Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen und Referenzen am Ende der Seite.

Studie bei Säuglingen mit präsymptomatischer SMA

An dieser laufenden Studie nahmen 25 Säuglinge teil, bei denen ein Gentest zeigte, dass sie SMA (Typ 1 oder 2) haben. Sie bekamen das Medikament, bevor sie Symptome von SMA hatten.

Die neuesten Daten zeigen, dass die Kinder nach über 2 Jahren (25,6 Monate) große Verbesserungen zeigten, verglichen mit dem, was für unbehandelte Kinder mit SMA Typ 1 oder 2 zu erwarten ist:

  • Alle Säuglinge waren am Leben und keiner musste dauerhaft beatmet werden.
  • Bei der letzten Visite lag der durchschnittliche aufgezeichnete CHOP INTEND*-Score bei 58,4 (von einem maximalen Score von 64).
präsymptomatische SMA

*Der CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) misst die allgemeine motorische Funktion bei Säuglingen mit SMA.

Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen und Referenzen am Ende der Seite.

Welche Nebenwirkungen kann ich
mit Nusinersen (Spinraza) erwarten?

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Nusinersen (Spinraza) gehören Infektionen der unteren Atemwege (Luftröhre, Bronchien und Lunge), Fieber, verminderter oder blockierter Stuhlgang, Kopfschmerzen, Erbrechen, Rückenschmerzen und das Post-Lumbalpunktionssyndrom (ein Syndrom, das zum Austritt von Rückenmarksflüssigkeit führt).

Bei der Verabreichung von Arzneimitteln, die Nusinersen (Spinraza) ähnlich sind, wurden schwerwiegende Reaktionen beobachtet, wie z. B. Blutungskomplikationen und Nierenschäden, die akut oder sogar tödlich sein können.

Bitte beachten Sie, dass dies kein umfassender Leitfaden sein soll. Konsultieren Sie Ihren behandelnden Arzt und die Verschreibungsinformationen am Ende der Seite für alle Details zu den Nebenwirkungen.

Wie wird Nusinersen (Spinraza) eingenommen?

Wird in die Flüssigkeit um das Rückenmark injiziert, in einer Standarddosierung von 12 mg.
Die Behandlung beginnt in der Regel mit 4 Dosen, verteilt über einen Zeitraum von 2 Monaten.
Danach eine 12-mg-Dosis alle 4 Monate.
Wird so lange eingenommen, wie der Patient davon profitiert.
Wie wird Nusinersen (Spinraza) eingenommen?
Bitte beachten Sie, dass es sich hierbei nicht um einen Behandlungsplan handelt. Für einen individuellen Behandlungsplan konsultieren Sie bitte Ihren Arzt.
Für weitere Details können Sie auch die vollständigen Verschreibungsinformationen am Ende der Seite einsehen.

Wie wirkt Nusinersen (Spinraza)?

SMA wird durch Mutationen (Veränderungen) in der DNA verursacht.
Mutationen führen zu einem Mangel an Survival Motor Neuron (SMN) Protein.
Nusinersen (Spinraza) wirkt, um das Verhalten des SMN-Proteins zu verändern, so dass vollständige SMN-Proteine produziert werden.
Dies fördert die Erhaltung der motorischen Neuronen.

Weitere Informationen über die Wirkungsweise von Nusinersen (Spinraza) erhalten Sie von Ihrem Arzt oder in der Packungsbeilage am Ende der Seite.
Dies ist nicht als umfassende wissenschaftliche Erklärung gedacht.

Wie kann ich Nusinersen (Spinraza) erhalten?

Es kann sein, dass Nusinersen (Spinraza) in Ihrem Land noch nicht zugelassen oder verfügbar ist. Das kann bedeuten, dass Sie nur mit Verzögerung Zugang zu diesem Arzneimittel für sich selbst, Ihren Patienten oder Ihr Kind haben werden. Wir sind hier, um zu helfen.

Mit einem Rezept vom behandelnden Arzt des Patienten kann TheSocialMedwork Sie bei der Beschaffung von Nusinersen (Spinraza) aus dem Ausland unterstützen. Unser Team von Apothekern und Zulassungsexperten liefert jeden Tag anderswo zugelassene Medikamente in die ganze Welt. Sie sind bereit, Ihnen bei der Beschaffung und Lieferung zu helfen, und werden Sie durch jeden Schritt des Prozesses führen. Wir raten Patienten immer, sich bei ihrer Krankenkasse nach der Erstattung des Medikaments zu erkundigen.

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