Neue ALS-Behandlungen 2021


Artikel zuletzt aktualisiert am 4/1/2021

Was ist ALS?


Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) oder Lou-Gherig-Krankheit ist eine schnell fortschreitende neurologische Erkrankung, die die Neuronen angreift, die an willkürlichen Bewegungen beteiligt sind, die sogenannten Motoneuronen. Es wird geschätzt, dass ALS jedes Jahr 2 von 100.000 Menschen in Europa und den USA betrifft. Die weltweite jährliche Inzidenz von ALS wird auf etwa 1,9 pro 100.000 geschätzt.

ALS ist gekennzeichnet durch steife Muskeln, Muskelzuckungen und eine sich allmählich verschlimmernde Schwäche aufgrund von Muskelschwund. Dies führt zu Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken und schließlich beim Atmen. Normalerweise beginnt der Ausbruch der Krankheit um das 60. Lebensjahr, in vererbten Fällen um das 50.

Die Ursache der ALS ist nicht bekannt, und die Wissenschaftler wissen noch nicht, warum ALS einige Menschen trifft und andere nicht. Allerdings deuten Hinweise aus wissenschaftlichen Studien darauf hin, dass sowohl die Genetik als auch die Umwelt eine Rolle bei der Entwicklung von ALS spielen.

Derzeit gibt es keine Heilung für ALS. Die verfügbaren ALS-Behandlungsmöglichkeiten lindern meist die Symptome, verlängern die Lebenserwartung und verbessern die Lebensqualität.


Was sind die neuesten zugelassenen ALS-Medikamente?


Mehrere Medikamente sind für die Behandlung von ALS auf der ganzen Welt zugelassen. Wenn Sie versuchen, auf ein Medikament zuzugreifen, das außerhalb Ihres Wohnsitzlandes zugelassen ist, können wir Ihnen vielleicht helfen, es zu bekommen. Einige Medikamente, die ALS-Patienten bei uns kaufen, sind derzeit vielleicht nicht für ALS, sondern für andere Indikationen zugelassen. Der behandelnde Arzt des Patienten darf jedoch "Off-Label"-Medikamente für seinen Patienten verschreiben. Sie können unten mehr über Medikamente und deren Preis lesen:



Was sind die neuesten ALS-Durchbrüche und ALS-Nachrichten?


Es gibt mehrere ALS-Medikamente, die noch in keinem Land zugelassen sind und derzeit in der klinischen Prüfung sind. Hier sind einige von ihnen:


Masitinib1
Masitinib ist ein oral verabreichter Tyrosinkinase-Inhibitor, der auf Mastzellen und Mikroglia, Immunzellen des zentralen Nervensystems, abzielen kann. Er kann sowohl das zentrale als auch das periphere Nervensystem schützen, indem er die Funktion von Immunzellen blockiert, die an der Progression der ALS beteiligt sind. Im Juli 2019 zeigte eine klinische Studie der Phase 2/3 (NCT02588677), dass das Fortschreiten der ALS verlangsamt wird, wenn Masitinib in Kombination mit Riluzol gegeben wird. Die klinische Phase-3-Studie (NCT03127267) hat am 1. Oktober 2020 begonnen und wird voraussichtlich im Dezember 2022 abgeschlossen sein.


Arimoclomol2
Arimoclomol ist ein oral oder naso/gastrisch verabreichtes kleines Molekül, das die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann. Es kann die Produktion von Hitzeschockproteinen (HSPs) verstärken, was die Fehlfaltung und Aggregation von Proteinen reduzieren und die lysosomale Funktion verbessern kann.

Im Januar 2019 zeigte die klinische Studie der Phase 2/3 (NCT00706147) positive Ergebnisse in Kombination mit Riluzol. Die klinische Phase-3-Studie (NCT03491462) läuft und ihre Ergebnisse werden in der ersten Hälfte des Jahres 2021 erwartet.


Tofersen3
Tofersen ist ein Medikament, das intrathekal (durch eine Injektion in den Rückenmarkskanal) verabreicht wird. Es
hemmt das Gen der Superoxid-Dismutase 1 (SOD1), der zweithäufigsten genetischen Form der ALS. Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das die Produktion des SOD1-Proteins reduzieren soll.

Im Juli 2020 hatte die klinische Studie der Phase 1/2 (NCT02623699) positive Ergebnisse. Die Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie VALOR (NCT02623699) werden bis Juni 2021 erwartet.


NurOwn4
NurOwn ist eine stammzellbasierte Therapie, die mesenchymale Stammzellen (MSC), die in der Lage sind, sich in andere Zelltypen zu differenzieren, zur Förderung und Unterstützung der Reparatur von Nervenzellen einsetzt. MSCs werden aus dem Knochenmark entnommen, danach werden sie expandiert und reifen zu Zellen, die hohe Mengen an neurotrophen Faktoren produzieren, die das Wachstum und Überleben von Nervengewebe fördern. Die reifen Zellen werden dann dem Patienten durch eine Injektion in den Wirbelsäulenkanal zurück infundiert.

Im Juli 2018 zeigte die klinische Studie der Phase 2 (NCT02017912), vielversprechende Ergebnisse. Im November 2018 zeigten die Top-Line-Daten aus der klinischen Phase-3-Studie (NCT03280056), dass das Fortschreiten der Krankheit bei ALS-Patienten nicht signifikant verlangsamt werden konnte. Die Daten werden derzeit geprüft.


Warum ein neues ALS-Medikament bei TheSocialMedwork kaufen?


Unser Support-Team spricht jeden Tag mit vielen Patienten, aber hin und wieder haben wir das Glück, Geschichten weitergeben zu können, die von Patienten selbst geschrieben wurden. Hier sind die Geschichten von Marc und Marcus, die beide mit ALS leben.


TheSocialMedwork ist in Den Haag beim niederländischen Gesundheitsministerium (Registrierungsnummer 6730 BEM) als unabhängiger Arzneimittelvermittler registriert. Wir haben Hunderten von ALS-Patienten in den USA geholfen, Zugang zu ALS-Medikamenten zu erhalten. Mit einem Rezept Ihres behandelnden Arztes können Sie auf unser Expertenteam zählen, das Sie sicher und legal beim Zugang zu neuen ALS-Medikamenten begleitet. Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, Zugang zu einem ALS-Medikament suchen, das dort, wo sie leben, noch nicht zugelassen ist, können wir Sie unterstützen. Kontaktieren Sie uns für weitere Informationen.


ALS-Patientengeschichten

Marcs Geschichte

Marcus' Geschichte



Referenzen


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (Tauroursodeoxycholsäure) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (Edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Tiglutik (Riluzol) - TheSocialmedwork.com
  5. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
  6. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
  7. Tofersen Biogen/ALS.org
  8. NurOwn ALS-Nachrichten heute/ KlinischePrüfungen.gov/ ALS-Nachrichten heute


  9. Haftungsausschluss: Dieser Artikel ist nicht dazu gedacht, die Behandlung durch Ihren behandelnden Arzt zu beeinflussen oder zu beeinträchtigen. Bitte nehmen Sie keine Änderungen an Ihrer Behandlung vor, ohne vorher Ihren behandelnden Arzt zu konsultieren. Dieser Artikel ist nicht dazu gedacht, Krankheiten zu diagnostizieren oder zu behandeln oder Behandlungsmöglichkeiten zu beeinflussen. TheSocialMedwork stellt die Informationen auf dieser Seite mit größtmöglicher Sorgfalt zusammen und aktualisiert sie. TheSocialMedwork übernimmt jedoch keine Gewähr für die Richtigkeit und Vollständigkeit der auf dieser Seite bereitgestellten Informationen.