Neue Muskeldystrophie-Behandlungen 2021



Artikel zuletzt aktualisiert am 4/1/2021

Was ist Muskeldystrophie (MD)?


Muskeldystrophie (MD) bezieht sich auf eine Gruppe von über 30 vererbbaren genetischen und fortschreitenden Krankheiten, die durch eine Mutation in den Genen einer Person verursacht werden. Die verschiedenen Arten von MD unterscheiden sich in Anzeichen und Symptomen und betreffen bestimmte Muskelgruppen. Einige Arten von MD sind bereits im Säuglingsalter sichtbar, während andere erst im mittleren Alter oder im Erwachsenenalter auftreten können.1

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die am weitesten verbreitete neuromuskuläre Erkrankung, von der weltweit bis zu 1/3600 männliche Geburten betroffen sind. Es gibt derzeit keine bekannte Heilung für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Behandlung zielt darauf ab, die Symptome zu kontrollieren, um die Lebensqualität zu verbessern. 2


Wie wird Muskeldystrophie (MD) behandelt?


Es gibt mehrere zugelassene Medikamente gegen Muskeldystrophie (MD), je nach Form der Erkrankung. Hier sind einige von ihnen:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (Viltolarsen) ist eine Antisense-Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einem bestätigten Mangel des Dystrophin-Gens, der für eine Exon 53-Skipping-Therapie geeignet ist.

Viltepso (Viltolarsen) wurde für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen, die für eine Exon-53-Skipping-Therapie in Frage kommen:

  • Die Food and Drug Administration (FDA), USA am 12. August 2020.
  • Die Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) unter dem Namen Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japan, 25. März 2020.

Die FDA hat Viltepso eine beschleunigte Zulassung erteilt und es mit den Bezeichnungen Priority Review, Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease versehen.

Die PMDA hat Viltolarsen den "Sakigake"-Status (d.h. die japanische Version des Breakthrough Therapy Designation), den Orphan-Disease-Status und den Status des Conditional Early Approval System verliehen.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (Golodirsen) ist ein Antisense-Nukleotid, das für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten indiziert ist, die eine bestätigte Mutation des DMD-Gens haben, die für das Skippen von Exon 53 geeignet ist.

Vyondys 53 (Golodirsen) wurde am 12. Dezember 2019 von der Food and Drug Administration (FDA), USA, für die Behandlung von DMD-Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für Exon 53-Skipping geeignet ist, zugelassen.

Die FDA hat Vyondys 53 (Golodirsen) im Rahmen einer beschleunigten Zulassung zugelassen.


Wenn Sie versuchen, Zugang zu einer Muskeldystrophie-Behandlung zu erhalten, die außerhalb Ihres Wohnsitzlandes zugelassen ist, können wir Ihnen möglicherweise mit Hilfe Ihres behandelnden Arztes helfen, Zugang dazu zu erhalten. Sie können mehr über die Medikamente, bei denen wir Ihnen helfen können, und deren Preis unten lesen:




Warum sollten Sie Behandlungen für Muskeldystrophie (MD) bei TheSocialMedwork kaufen?


TheSocialMedwork ist in Den Haag beim niederländischen Gesundheitsministerium (Registrierungsnummer 6730 BEM) als unabhängiger Arzneimittelvermittler registriert. Wir haben Patienten aus über 85 Ländern geholfen, Zugang zu Tausenden von Medikamenten zu erhalten. Mit einem Rezept Ihres behandelnden Arztes können Sie auf unser Expertenteam zählen, das Sie sicher und legal zu Medikamenten für Muskeldystrophie (MD) führt. Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, Zugang zu einem Medikament suchen, das dort, wo sie leben, noch nicht zugelassen ist, können wir Sie unterstützen. Kontaktieren Sie uns für weitere Informationen.


Referenzen:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Haftungsausschluss: Dieser Artikel ist nicht dazu gedacht, die Behandlung durch Ihren behandelnden Arzt zu beeinflussen oder zu beeinträchtigen. Bitte nehmen Sie keine Änderungen an Ihrer Behandlung vor, ohne vorher Ihren behandelnden Arzt zu konsultieren. Dieser Artikel ist nicht dazu gedacht, Krankheiten zu diagnostizieren oder zu behandeln oder Behandlungsmöglichkeiten zu beeinflussen. TheSocialMedwork stellt die Informationen auf dieser Seite mit größtmöglicher Sorgfalt zusammen und aktualisiert sie. TheSocialMedwork übernimmt jedoch keine Gewähr für die Richtigkeit und Vollständigkeit der auf dieser Seite bereitgestellten Informationen.