Orkambi in Australien zugelassen, werden andere folgen?

Zuletzt aktualisiert am: 01 November 2019

Familie bläst Seifenblasen

Australien schließt sich den Vereinigten Staaten, Deutschland, Österreich, Dänemark, Irland, Italien, Schweden und den Niederlanden an und bietet eine Kostenerstattung für Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) an, ein Medikament, das derzeit zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose (CF) eingesetzt wird. Mit einem Jahrespreis von über 250.000 AUD waren viele Familien nicht in der Lage, die Medikamente aus eigener Tasche zu bezahlen. Mit dem Zuschuss sinken die monatlichen Kosten von etwa 20.000 $ auf knapp 40 $.

Über Mukoviszidose

Mukoviszidose ist eine unheilbare Erbkrankheit, bei der sich der Schleim in den Atemwegen und im Verdauungstrakt verdickt und aufstaut. Patienten, die für eine Behandlung mit Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) in Frage kommen, haben eine F508del-Mutation in dem Gen, das für das Protein namens CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) kodiert. Sie sind nicht in der Lage, die Wassermenge zu regulieren, die von ihren Lungen und ihrem Magen abgesondert wird. Wasser sorgt dafür, dass Schleim und Fremdkörper aus der Lunge abtransportiert und die Nahrung verdaut werden kann. Obwohl die Betroffenen keine offensichtlichen äußeren Anzeichen für die Krankheit haben, gehören Symptome wie Atembeschwerden, Husten, Verdauungsprobleme, Müdigkeit und ein hohes Risiko für Lungeninfektionen zu ihrem Alltag. Bei der Behandlung mit Medikamenten wie Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) stellen viele Patienten einen deutlichen Unterschied in ihrer Fähigkeit fest, Nahrung zu verdauen, Energie zu gewinnen und frei zu atmen.

Freigabe

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ist in mehreren Ländern für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. In Anbetracht der jüngsten positiven Ergebnisse bei Kindern hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) das Medikament auch für die Behandlung von Kindern ab 2 Jahren zugelassen, so dass auch sie eine höhere Chance auf ein längeres Leben haben werden. John McNamara, MD, leitender Studienforscher und medizinischer Leiter des Mukoviszidose-Programms am Children's Minnesota, erklärte: "Diese Zulassung ist eine bedeutende Entwicklung, die es den Ärzten ermöglicht, mit der Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Krankheit in dieser Bevölkerungsgruppe früher als je zuvor zu beginnen".

Anfang dieses Jahres hat die FDA ein weiteres Medikament gegen Mukoviszidose namens Symdeko (Tezacaftor/ivacaftor) zugelassen. Dies ist eine weitere Option für Patienten über 12 Jahre mit zwei Kopien der F508del-Mutation oder mit mindestens einer Mutation im CFTR-Gen, die auf Tezacaftor/Vivacaftor anspricht.

Ist Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) so wirksam wie ursprünglich angenommen?

Kanada und das Vereinigte Königreich gehören zu den Ländern, die das Medikament nicht zugelassen haben, weil seine Wirksamkeit unklar ist. In einer Pressemitteilung sagt Dr. Elena Schneider, Forscherin an der Universität von Melbourne, dass ihre Studie zeigt, dass die Kombination von Lumacaftor und Ivacaftor die Gesamtwirksamkeit des Medikaments selbst verringern kann. Die Forschung geht jedoch weiter, um die Auswirkungen der Kombination auf den Körper vollständig zu verstehen.

Orkambi im Vereinigten Königreich

Eine Analyse aus dem Vereinigten Königreich aus dem Jahr 2017 berichtet von rund 10 500 Mukoviszidose-Patienten, von denen fast 91 % die F508del-Mutation aufweisen. Die Kosten für Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) belaufen sich pro Patient auf etwa 100.000 GBP pro Jahr und werden vom NHS nicht erstattet.

Orkambi in Kanada

Nach den neuesten Erkenntnissen des kanadischen Mukoviszidose-Registers haben etwa 4200 Menschen in Kanada Mukoviszidose, und 88 % tragen die F508del-Mutation. Das Medikament kostet rund 250.000 CAD pro Patient und wird von der kanadischen Regierung nicht erstattet.

Rückerstattung

Großbritannien hat etwa die doppelte Einwohnerzahl von Kanada, etwa dreimal so viele registrierte Mukoviszidose-Patienten und eine ähnliche Häufigkeit der Mutation. Diese beiden Länder sind unter mehreren anderen, die noch auf ein besseres Angebot des Herstellers warten. Über die aktuellen Preisvereinbarungen ist nicht viel bekannt, aber eines ist klar: Mit einem so hohen Preisschild sind die Kosten für das Medikament für den Durchschnittshaushalt zu teuer, um sie aus eigener Tasche zu bezahlen. Dank des Erstattungsprogramms werden sich 1200 Familien in Australien dieses Medikament leisten können.

Wo ist Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) erhältlich?

Wenn Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) in Ihrem Land nicht zugelassen oder verfügbar ist, ist es in den meisten Ländern möglich, Medikamente auf der Basis eines benannten Patienten zu importieren. Wenn Sie oder ein Ihnen nahestehender Mensch ein Mukoviszidose-Medikament suchen, das noch nicht erhältlich ist, lesen Sie unsere Homepage, um zu erfahren, wie unser Team helfen kann. Unser Team liefert täglich Medikamente auf Named-Patient-Basis in die ganze Welt und bietet einen Service, der von Ärzten und Patienten hoch bewertet wird.

Quellen