spinale Muskelatrophie

Über 50 Länder haben Spinraza (nusinersen) zugelassen, aber nicht alle haben es den Patienten, die es brauchen, zur Verfügung gestellt.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) zur einmaligen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 von der FDA vorrangig geprüft.